Progetti di ricerca

LEUCINI

Gli INTERESSI PRINCIPALI dell’Unità coordinata dalla Dott.ssa Serafini riguardano:

  1. lo studio della nicchia ematopoietica umana nello sviluppo dell’ematopoiesi normale e patologica
  2. l’ideazione di nuovi strumenti terapeutici in grado di eliminare le cellule staminali leucemiche presenti all’interno della nicchia della leucemia mieloide acuta  
  3. lo sviluppo di terapie neonatali a base di cellule staminali per migliorare il danno osseo in malattie genetiche come la mucopolisaccaridosi di tipo 1 (sindrome di Hurler).

Molte evidenze scientifiche supportano il concetto che la nicchia staminale ematopoietica, che viene definita come il santuario delle cellule staminali ematopoietiche, giochi un ruolo fondamentale non solo nel mantenimento dell’ematopoiesi normale, ma anche nell’esordio e nello sviluppo di molte neoplasie ematologiche, tra cui la leucemia. Infatti, le cellule staminali leucemiche, responsabili dell’origine e della crescita della leucemia, si insediano nella nicchia midollare e alterano alcune importanti caratteristiche delle cellule ematopoietiche normali dando origine a meccanismi in gran parte sconosciuti, soprattutto per la scarsità di modelli che ne permettano lo studio accurato.

Recentemente il gruppo ha focalizzato la sua attenzione sulla ideazione di un nuovo modello che riproduce accuratamente la nicchia midollare umana in vivo e che può quindi essere usato per lo studio dell’ematopoiesi normale e alterata e per il concepimento di nuovi modelli terapeutici specifici per la nicchia leucemica.

PROGETTI DI RICERCA

  1. Comprendere i meccanismi della leucemia mieloide acuta tramite l’utilizzo di un organoide che simula la malattia
  2. Testare l’efficacia del farmaco L-asparaginase nella leucemia mieloide acuta e la sua interazione con la nicchia patologica
  3. Ideare nuove terapie anti-leucemia basate su anticorpi e nano particelle
  4. Valutare il trapianto neonatale di cellule staminali ematopoietiche come nuova opzione terapeutica per la mucopolisaccaridosi di tipo 1

COLLABORAZIONI ESTERNE

  • Alessandro Aiuti/Maria Ester Bernardo, San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-TIGET), San Raffaele Scientific Institute, Milan, Italy
  • Laura Antolini/Maria Grazia Valsecchi, Centro di Biostatistica per l’epidemiologia clinica, Department  of Health Sciences, University of Milano-Bicocca, Monza, Italy
  • Francesco Dazzi, Department of Haemato-Oncology, Rayne Institute, King’s College London, UK
  • Gianpietro Dotti, Department of Microbiology and Immunology, University of North Carolina Chool of Medicine, North Carolina, USA
  • Berhard Gentner,  San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-TIGET), San Raffaele Scientific Institute, Milan, Italy

  • Mara Riminucci/Alessandro Corsi, Department of Molecular Medicine, Sapienza University, Rome, Italy

  • Tomatsu, Shunji, Department of Biomedical Research, Alfred I. duPont Hospital for Children, Wilmington, DE, USA

  • Luca Varani, Istituto di Ricerca in Biomedicina (IRB), Bellinzona

  • Catherine M. Verfaillie, Stem Cell and Developmental Biology; KU Leuven, Belgium